按疗效付费，不及预期最高退款60万，百万CAR-T支付有了新解法？

文｜胡香赟

编辑｜海若镜

CAR-T“降价”了。

1月11日，36氪从复星凯特方面了解到，公司计划和国药旗下宸汐健康合作推出针对CAR-T疗法的新型支付方式，即“按疗效支付”，符合条件的患者在使用其CAR-T疗法阿基伦赛注射液（商品名“奕凯达”）时，如果购药并回输3个月进行疗效评估后，未能达到完全缓解（CR），就返还个人自费购药金额的50%报销金，最高60万元。

当前，国内总共有4款国产CAR-T药物获批，分别来自复星凯特、药明生巨诺、驯鹿生物和合源生物，定价在99.9万元至120万元不等。尽管各类商保、城市惠民保的理赔清单中常见CAR-T产品的身影，但赔付标准不一、产品原价过高等原因，也导致支付难仍是其市场扩容的头等难题。

按疗效支付的方式，相当于在过去不可撼动的“百万”门槛上凿出一道口子。“把患者支付的价格根据不同价值去调整，同时在惠民保的加持下，让患者自费比例的绝对值越来越小。”复星凯特方面解释称。

上海市卫生和健康发展研究中心主任金春林对36氪表示，在国家医保无法为“天价药”买单的情况下，创新支付方式的作用格外重要。把疗效作为评判标准相当于在企业和患者间进行一场“对赌”，既能刺激企业在产品开发时不断提高疗效，也能防止供给侧出现“乱用药”的情况。

降低患者自费“绝对值”

疗效支付方式的第一个核心在于是否达到“CR”。

据复星凯特方面介绍，按照“奕凯达”2017年全球首次上市后累计治疗的13000余个案例来看，治疗3个月时的CR疗效与后期总生存（OS）等指标“具有很强相关性”，能够为医患双方进行下一步治疗决策提供参考。评估方法为国际通用的Lugano评效标准。

那么，为何以60万元为界？复星凯特项目负责人齐渊元表示，其中最大的考虑权重是“中国患者的实际支付情况”，同时也结合了企业成本、药物经济学方面的考虑。

另外，考虑到近两年来患者自主端费用筹集的金融产品越来越发达，能力不断提高，复星凯特和宸汐健康双方暂未考虑提供患者分期支付的计划。

CAR-T疗法的应用大致分为3步骤，从患者体内取出合适的T细胞、基因修饰并进行体外培养，最后将培养出的大量CAR-T细胞输回患者体内。按按照项目规则，患者付费被分为两个阶段，先首次支付60万元的下单费用，完成单采后再付款60万元进行回输。而“奕凯达”按疗效价值支付计划的3个月后，若未能达到完全缓解（CR），将获得最高60万人民币的返还。本次按疗效价值支付计划可叠加其他惠民保、商保使用。

国药控股创新中心副总经理王正钰举例称，按计划，如果在3个月没有达到完全缓解指标，或有疗效但疗效没有达到完全缓解这么好，患者自费购药款仍将退还一半。该患者用药如果完全自费，那么最高返回60万元人民币药费；而如果这位患者已经参与了其他保险，比如可赔付50万元的上海市医疗补充保险“沪惠保”，保险赔付后假如自付药费70万的话，他会获得返还其中一半即35万药费。

值得一提的是，去年6月底时，“奕凯达”曾新增一项前线适应症，获批用于治疗一线免疫化疗无效或在一线免疫化疗后12个月内复发的成人大B细胞淋巴瘤。在适用群体扩大的情况下，如何让更多患者能够为自家的CAR-T的“买单”，或许也是复星凯特促成这次疗效付费计划的原因。

不过，对于参加按疗效价值支付计划、且未达CR需退款的患者比例大概在多少左右，以及预计这种方式能够带来多少新患者，复星凯特并未正面回应，但提到中国每年新发淋巴瘤患者达8万人，目前为止国内使用“奕凯达”的患者已超600人。随着“奕凯达”新批前线适应症、适用患者规模扩大，以及新支付方式的推出，“有望惠及更多患者”。

疗效付费，或反向提高医生用药标准

实际上，“疗效险”的方式在医疗行业内并非首创。2017年时，诺华就曾为自己的CAR-T产品Kymriah（当时定价为47.5万美元）做过按疗效付费的定价方案，但此后并未传出过新的进展。

如果当初大药厂都没做到，在国内，这种方式是否真的能有效解决一部分高价药支付问题？

齐渊元坦言，全球范围内，针对高价值产品的按疗效价值支付是一种相对常见的方式，但国内并不普及。首先在于国内没有很好的数据库支撑药品做按疗效价值支付的测算。而这种方式在CAR-T疗法上能够成立的基础在于，个性化的特点能够清晰观察每一位患者的疗效进展，提供数据支持；其次在于特定病种是否有足够客观的评判标准。

“以‘奕凯达’针对的淋巴瘤为例，Lugano是全球专家认可的标准，其核心在于PET-CT的扫描，而不像许多只能通过量表、血象检测来判断疾病缓解情况的疾病。因此，淋巴瘤在影像学检验上的标准化使其具备将疗效价值支付方式落地的可能。”

复旦大学公共卫生学院副教授王沛认为，从机制上来讲，CAR-T细胞治疗相较先前的免疫、化疗而言，是一个“重大的机制创新”，理论上可能做到完全治愈。因此从数据上来说，这样的产品只要有数据支持，上市时间越长，企业方面可能就“越有信心尝试按疗效价值支付的模式”。

金春林也认同这种创新支付模式。他向36氪介绍，按照当前“50万不进、30万不谈”的隐性门槛，市场逐渐认清以CAR-T为代表的细胞疗法，或罕见病药这类高价产品进入国家医保的希望“比较渺茫”，创新支付方式的重要性不断突显。

“创新药主要有两种不确定性，分别为疗效不确定性和患者数量不定带来的经济不确定性。这种情况下，在面对支付问题时，按疗效支付的创新支付方法相当于提供了一种“对赌”。比如你的CAR-T细胞如果有效，就120万元照付；无效，就退一半。这样可以反向刺激企业提高疗效，同时在治疗时，也能防止供给侧的医生乱用药，是很好的方式。”金春林解释称。