当一个人的免疫系统受到遗传疾病的损害时,骨髓移植可以成为一种强大的治疗工具,但缺点是:在最初的几个月中,接受者对病毒的防御能力会大大削弱。轻微的感染都会导致去医院旅行。
一种仍处于实验状态的治疗方法称为T细胞疗法,旨在在这个脆弱的时期(机体重建自然防御力的几个月)内提供帮助。经过二十多年的临床试验,该技术已得到完善,并被用于治疗越来越多的患者,其中许多是儿童。
一个名叫约翰的男孩就是其中之一。
今天,他是一个调皮的微笑的蹒跚学步的孩子,有着浅棕色的头发的强烈震动,他从不疲倦,顽皮地折磨着家人的小狗亨利。
没有迹象表明,他和他的家人居住在富裕的华盛顿郊区,历时三年,经历了漫长的医疗和情感过山车之旅。
*测试的结果是第一个令人震惊的意外:约翰没有计划。
他的母亲39岁的玛伦·查莫罗(Maren Chamorro)说:“那真是令人震惊。我哭了。”
风险程序
她从小就知道自己携带的基因可能会在儿童出生后的头10年致命,即慢性肉芽肿病(CGD)。
她的兄弟七岁时死于此病。遗传学的无懈可击的法律意味着,马伦有四分之一的机会将其传播给她的孩子。
Johan的哥哥Thomas(R)捐赠了用于治愈Johan(抱抱小狗)的疗法中使用的骨髓;照片中的他们(从左到右)是姐姐乔安娜,母亲玛伦和父亲里卡多
她和丈夫里卡多(Ricardo)为自己的第一个孩子选择了体外受精,可以在植入前对胚胎进行基因测试。
他们的双胞胎托马斯(Thomas)和乔安娜(Joanna)七岁前出生,都没有病。
但是在约翰的情况下,出生后的基因检查很快证实了最糟糕的情况:他患有CGD。
与华盛顿儿童国家医院的专家商量之后,这对夫妇做出了他们一生中最重要的决定:约翰将接受骨髓移植,这是一个危险的过程,但会给他治愈的机会。
里卡多坦言:“显然,马伦在疾病中失去了同胞,这一事实发挥了重要作用。”
骨髓是骨骼内部的海绵状组织,是人体生产红血球和白血球的“工厂”。
现在已经七岁半的托马斯将他的“超级细胞”(或T细胞)捐赠给了他的弟弟
弟弟的免疫系统
约翰的白细胞无法抵抗细菌和真菌感染。在健康的孩子中,可以忽略的简单细菌感染可能会在他的年轻身体中失去控制。
幸运的是,约翰的哥哥托马斯(Thomas)当时只有6岁,非常适合。2018年4月,医生首次使用化学疗法“清洗”了约翰的骨髓。然后,他们用细细的长针从托马斯的髋骨中取出少量骨髓。
他们从该样本中提取了“超细胞”,就像托马斯所说的那样- 干细胞,然后将它们重新注入到约翰的静脉中。这些细胞最终将沉淀在他的骨髓中,并开始产生正常的白细胞。
第二步是预防性细胞疗法,这是由儿童国家医院的免疫学家迈克尔·凯勒(Michael Keller)领导的一项实验计划。
抵御细菌的免疫系统部分仅需数周即可重建;但是对于病毒而言,自然过程至少需要三个月。
华盛顿儿童国家医院的免疫学家迈克尔·凯勒(Michael Keller)使用孵化器来培养将要植入约翰体内的白细胞,从而迅速增强了他的免疫系统
仍然有障碍
医生从托马斯的血液中提取出已经遇到六种病毒的专门的白细胞-T细胞。
凯勒在孵化器中将它们培养了10天,从而组成了一支由数亿个专门T细胞组成的军队。结果:蓬松的白色物质包含在一个小玻璃小瓶中。
然后将这些T细胞注射到Johan的静脉中,立即提供针对六种病毒的保护。
儿童国家助理教授凯勒说:“他有弟弟的免疫系统。”
约翰的母亲也证实了这一点:今天,当托马斯和约翰感冒时,他们有相同的症状,并且持续了几乎相同的时间。
玛伦·查莫罗说:“从你的哥哥那里得到豁免权,我认为这很酷。”
这种治疗方法-利用供体或自己基因改造的细胞增强人体的免疫系统-被称为免疫疗法。
约翰那天被他哥哥的T细胞注射的手机照片
到目前为止,它的主要用途是抗癌,但凯勒(Keller)希望它能很快对诸如约翰等患有免疫系统低下的患者抗病毒。
造成这种情况的主要障碍是流程的复杂性和成本,这可能会高达数千美元。这些因素目前将程序限制在美国大约30个医疗中心。
对于约翰来说,在骨髓移植一年半之后,一切都预示着一个完全的成功。
他的母亲说:“很高兴看到他在处理事情,尤其是在外面玩耍。”
“你知道,什么礼物!”
现在,她唯一关心的问题与任何母亲都会担心的一样,即当她的儿子生病时,家庭中的其他人可能也遇到了同样的问题。
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