天价CAR-T卖不掉，细胞基因治疗下半场如何翻盘？｜最前线

文｜胡香赟

编辑｜海若镜

站在当下，展望未来一片繁华，回首过去满是泥泞。这大概是国内细胞与基因治疗（CGT）领域这两年最真实的写照。

一方面，动辄百万的CAR-T不好卖已经不再是秘密，艰难增长的处方数量就是最好写照；另一方面，“风向标”美国FDA在去年年末先掀起CAR-T的“致癌风波”，后叫停国内相关企业的临床试验，都为行业带来一丝不确定性。而尚仍处在早期发展阶段的CGT领域，最担忧的就是“有不好的信号出现”。

价格降不下来怎么办？未来的开发方向在何处？如何提高研发到产业化整个过程的效率？这些问题不断困扰着CGT企业。

1月18日，翊博生物集团和北京亦庄生物医药投资管理有限公司主办，北京经济技术开发区管委会指导的首届“北京CGT新趋势发布会”上，来自政府、投资机构和企业多方的从业者纷纷带来自己的思考。

在最初始的开发原理上，中国科学院研究员杜洋提到，免疫细胞疗法在血液系统中的效果已经得到充足证明。当前，它最大的问题在于，响应好的免疫检查点治疗的疗效很显著，但“有些没有响应”。此外，免疫分化和危险因素也导致它在临床应用推广需要进一步探索。比如，抗原特异性比较复杂、肿瘤微环境的屏障这对疗效的影响非常大，就需要在肿瘤的特异性抗原识别方面进一步提高，也就是改进和完善免疫治疗的递送系统。

连通产业链上下游各个环节，提高整体效率，或许也是解法之一。惠每资本创始人罗如澍提到，医药、医疗和医保“三医合一”是为整个产业链提供更多结构性发展机会的方法。“无论是上端的医疗产品，还是下端的金融产品，实现的场所都是医院。在海外，这个链条的各个环节都有很多巨头公司，各自为政，效率反而不好。但中国市场处在一个新建的过程，有很多机会将其打通、提高产业效率。”

他以当前北京地区整体的CGT产业为例介绍称，任何产品开发的起点都在上游平台化企业中，从细胞、体外动物身上开始；后续无论是人体临床还是上市后的使用，最终要回到医院里。先有上游供应链基建的成立，然后才有持续的研发进展、市场营销，最终落地到患者手里。而北京地区丰富的医疗资源恰恰使其成为“临床试验和产品使用”的核心。

“如果能通过跟园区战略发展结合，扶植类似于翊博生物这样的平台型生物科技公司，到后期时连接惠每打造的商业化平台，打通研发生产，到临床试验、营销、服务整个环节，实现从药物研发到保险的服务整个产业链的贯通，就能让整个生态体系变得更加完善。”

此外，钱从哪里来，还会不会来？仍然是CGT产业链上下游企业当前最关心的问题。

医药魔方数据显示，2023年国内医疗健康领域一级市场投融资金额为829.2亿元，环比下降34.41%；从近5年来趋势上看，细胞疗法、基因编辑赛道的关注度在不断走低。

近日，有CGT领域明星创业者对36氪直言，“看人投钱”的时代已经过去，融资时所有人的起点都是一样的。“我们都很难，别的企业更可想而知。”

翊博生物联合创人程铧在分享中提到，当前的医药市场寒冬下，资本方“对很多技术非常犹豫”，许多都会问做到了临床第几期。“其实，不应该盲目看临床试验到了哪个阶段，因为哪怕是临床3期也依然会有很多试验失败。更希望资本方看技术时要看基本盘，只要基本盘合理，成功只是一个时间问题。”

这一过程中，在多数企业看来，“出海”是CGT企业寻求生存空间的方法，尤其是在2023年，西比曼、传奇生物、亘喜生物等企业相继与跨国药企达成大额BD交易、并购事件之后。

可瑞生物创始人谢兴旺表示，这既有积极的一面，也有挑战的一面。“每家企业可能都有成为跨国公司的梦想，但还是要现实一点。第一阶段，和MNC合作得到技术上的背书和认可不可避免，这一过程中或许要交些‘学费’，但后者有非常好的市场准入和商业化体系，和MNC学习的过程也是自己沉淀的过程。也许我们卖两、三个产品之后，从第四个产品开始，就可以真正地自己去赚全球市场的钱。”