跨国生物制药公司传奇生物（NASDAQ: LEGN）日前宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的CAR-T疗法CARVYKTI®（西达基奥仑赛，cilta-cel）用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤（RRMM）患者，这些患者既往至少接受过一线治疗并产生耐药。西达基奥仑赛是首个且唯一获批用于多发性骨髓瘤患者二线治疗的B细胞成熟抗原 (BCMA) 靶向疗法，包括CAR-T疗法、双特异性抗体和抗体药物偶联物（ADC）。
多发性骨髓瘤（MM）是骨髓中浆细胞恶性增殖引起相关器官或组织损伤的一种血液系统恶性肿瘤，在很多国家是血液系统第二大常见恶性肿瘤，多发于老年。尽管近些年在治疗上取得了进步，但多发性骨髓瘤仍然是一种以缓解和复发为特征的不治之症。大多数患者在初始治疗后复发，治疗产生应答的程度、持续时间以及生存结果随着每次连续治疗而降低，因此亟需创新的治疗选择。西达基奥仑赛是由传奇生物研发的一种靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法，使用嵌合抗原受体（CAR）的转基因对患者自身的T细胞进行修饰，以识别和消除表达BCMA的细胞。
资料显示，西达基奥仑赛是在2022年美国当地时间2月28日获FDA批准上市，用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤成人患者（RRMM）。这是首款获得FDA批准的国产CAR-T细胞疗法，也是FDA批准的第二款靶向BCMA的CAR-T疗法，在美国的定价为46.5万美元/针。此前，西达基奥仑赛曾获得FDA授予的孤儿药资格、突破性疗法认定和优先审评资格，并已在中国被纳入突破性治疗品种。西达基奥仑赛目前在国内的新药上市申请已经获得国家药监局受理，并纳入了优先审评审批程序，有望于今年内批准上市。
传奇生物首席执行官黄颖博士
传奇生物首席执行官黄颖博士表示，西达基奥仑赛适应症的扩大有望改变多发性骨髓瘤的治疗格局，为医生和患者提供了一种可在早期治疗方案中使用的个性化免疫疗法。“我们致力于改善血液肿瘤患者的生活质量，并持续努力开发出能够为患者带来治愈希望的细胞疗法。”
南方 记者 欧旭江
【作者】 欧旭江
【来源】 南方报业传媒集团南方 客户端
