HER2基因突变亚型在非小细胞肺癌（NSCLC）腺癌患者中所占比例约为3%，这类患者目前缺乏有效靶向疗法。T-DXd（Trastuzumab deruxtecan，Enhertu）为靶向HER2的抗体药物偶联物。DESTINY-Lung01是一项单臂、2期试验，在91例既往接受过其他药物治疗的转移性、HER2突变NSCLC患者中评估了T-DXd的疗效。
中位随访13.1个月的结果显示，研究中55%的接受T-DXd治疗的患者达到总体缓解；92%疾病得到控制。患者中位PFS为8.2个月；中位OS为17.8个月。研究结果提示，T-DXd是转移性、HER2突变NSCLC患者的有效靶向治疗选择。
近日美国FDA宣布加速批准T-DXd扩展适应症，用于治疗携带激活性HER2突变的无法切除或转移性NSCLC患者（此前接受过一种系统性治疗），这是FDA批准治疗HER2突变NSCLC的首款药物。
这一加速批准是基于随机双盲的剂量优化临床试验DESTINY-Lung02的积极结果。在包含52名患者的主要疗效分析队列中，T-DXd达到58%的确认客观缓解率，中位缓解持续时间为8.7个月。
