三至七成骨髓移植患者会有此并发症,创新治疗方案开辟新路径

三至七成骨髓移植患者会有此并发症,创新治疗方案开辟新路径

首页休闲益智真菌世界hd汉化版更新时间:2024-10-06

新年伊始,万物复苏。对于广东佛山的张峻硕(硕硕)而言,2024年的春天,他对未来又多了一份期待。硕硕是一位慢性移植物抗宿主病(cGVHD)的患者,年仅12岁的他已有6年的抗疾经历。慢性移植物抗宿主病长期高昂的治疗费用,无药可用的困境以及疾病造成的生理和心理上的冲击,都让他们和家属背负着常人所不能理解的压力与挫败感。幸运的是,慢性移植物抗宿主病迎来创新药物治疗方案。

骨髓移植后“并发症”可导致多器官纤维化

硕硕接受骨髓移植是2019年,7岁的他本应在校园读书,但疾病却将他牢牢地禁锢在了医院的病床上。原本家人都以为骨髓移植后,硕硕将彻底告别病痛的反复折磨,因为他有两个姐姐做配型,亲源性成功率更高。原本一切都在往好的方向发展,但2020年风和日丽的一天,不幸再次降临。

硕硕妈妈清晰地记得,那天硕硕自己在外玩耍。但回来后,发现硕硕身上有许多成片的出血点,她的心一下就揪了起来,第二天就带孩子去镇医院检查血常规和肝肾功能。检查结果显示,硕硕的血小板只剩个位数,医生直呼“好危险”。

“硕硕仿佛是在医院长大,长期的生病住院、打针吃药是家常便饭。”硕硕母亲心痛地说道。之后的日子里,硕硕出现了严重的慢性移植物抗宿主病伴纤维化,排异和纤维化一度延展至他的皮肤、关节、口腔及眼睛,甚至还因重症肺炎和呼吸衰竭等问题进了儿童ICU。

专家:“抢先干预”是关键

上海交通大学医学院附属瑞金医院海南医院(海南博鳌研究型医院)副主任医师游建华介绍:“慢性移植物抗宿主病是由于移植的免疫细胞(移植物)攻击患者(宿主)的细胞,破坏自体原有的免疫系统,导致多个组织发生炎症和纤维化,骨髓移植后的发病率高达30%~70%。

慢性移植物抗宿主病临床表现多种多样,最常见的纤维化部位是皮肤、关节、肝、肺和眼睛等。全身硬皮、关节灵活度下降导致无法弯曲、肺部纤维化引起的呼吸困难、眼睛泪腺无法分泌等都使得患者身体受到严重困累。同时,纤维化对于患者心理的打击也非常大,比如广泛的皮肤排异产生硬皮、疼痒难忍和斑块状让他们有羞于见人的社会心理,肺排的患者由于肺功能的影响,简单的生活行动都无法正常进行。”

此外,游建华指出:“需要特别强调的是,慢性移植物抗宿主病往往会经历三个阶段,即组织损伤引起的早期炎症、慢性炎症引起的胸腺损伤及B细胞和T细胞功能失调、组织纤维化,而超过一半以上的患者诊断时便是中到重度水平。这是因为三个阶段通常是连续性的,但也会同时发生,也就是说第一阶段的患者可能同时进入第二和第三阶段。因此,尽早发现慢性移植物抗宿主病,尤其是在疾病早期就重视纤维化的‘抢先干预’非常关键。”

曾因缺乏针对性药物让治疗陷入困境

为了给硕硕治病,硕硕母亲带着他四处奔波,已经两年没有回河南老家,春节也不例外。每次看见硕硕安静地坐在轮椅上看向窗外的背影,硕硕母亲就止不住眼里的泪水。“硕硕原来1.4米,但已经很久没有测身高了,根本站不起来。现在体重才40斤,单薄得好像一阵风就能吹倒他。这些年我们辗转了好几家医院,跨了好几个省市,用了四五种抗排异的药,依旧控制不住严重的排异反应。”

图为硕硕远看窗外,由受访者提供

即便这样,硕硕仍没有逃脱浑身皮肤布满大面积皮疹、红肿、脱皮和溃疡的命运,乍眼看去就是黑一块、白一块和红一块。瘙痒起来伴随痛感,让他吃不下东西,睡不着觉。甚至关节因为硬皮也开始变得弯曲,逐渐无法伸直。

2021年,硕硕双脚的皮肤已经全部变硬,又感染了真菌,疼得走不了路。为了防止交叉感染,医生建议给硕硕做清创手术,当硕硕母亲第一次换纱布时,看到儿子两只脚上都没有脚皮,只有粉粉的肉,“那个时候就非常绝望,作为母亲,只能看着孩子被疾病折磨,这种疼痛真的难以形容。”

长期以来,硕硕母亲几乎24小时守着他,她已经不记得自己多久没睡过完整的觉了。硕硕的脚一天要换三次药,整个后背和后脖颈处也需抹身体乳,以此缓解干燥蜕皮带来的瘙痒,同时硕硕母亲担心他长期不动会肌肉萎缩,每天都会给他做按摩。晚上,硕硕皮肤痒得无法入睡,她就一直给挠后背,动作一停孩子就醒,她也只好靠在床边休憩。

硕硕妈妈陪硕硕做护理

虽然病魔给患者身心造成折磨,但他们从未停止对生的渴望,一直坚持治疗,郭宇也同样如此。从无菌舱出来的半年里,他有了排异反应就去医院就诊,医生的建议他照单全收,该吃药就吃药,该治疗就治疗。为了缓解膀胱炎,哪怕排尿会有巨大的不适感,他也谨遵医嘱,每天喝够2000毫升的水。如此坚持,郭宇的状态也在逐渐往好的方向发展。

游建华介绍:“当前慢性移植物抗宿主病的治疗以免疫抑制治疗为主,长时间使用会抑制人体自身免疫力,增加原发疾病复发风险,尤其难以解决纤维化问题,使得纤维化问题不断加剧。传统的抗排异药物主要是针对皮肤,但是针对纤维化,特别是肺纤维化,临床上的有效率甚至不到10%,患者亟须创新的治疗方案。”

抗纤维化重燃希望曙光

近年来,国家切实地通过深化改革开放和“先行先试”等政策,不断为患者高质量的长期生存提供更多可能,因为这意味着一些尚未在中国获批上市的全球创新药物可在先行先试区实现临床用药。

2023年,硕硕和郭宇在各自主治医生的推荐下得知海南博鳌有新的治疗方案,至此两人先后成为了第一批受益于创新药物治疗方案的患者。与此前激素、免疫抑制剂等传统治疗方案不同的是,创新药物治疗方案针对慢性移植物抗宿主病治疗的全新靶点——ROCK2进行靶向治疗。

作为慢性移植物抗宿主病领域全球首个且唯一可针对ROCK2靶点的免疫调节剂,2023年8月在国内获批用于治疗对糖皮质激素或其他系统治疗应答不充分的12岁及以上慢性移植物抗宿主病患者。一方面可使患者恢复自身免疫稳态,另一方面可有效实现抗纤维化作用,从源头预防纤维化的形成,并直接作用于纤维化成分,减少纤维化,使患者重拾生活信心。硕硕和母亲在煎熬中等来了希望,主治医生在硕硕刚满12岁不久就让他来海南进行治疗,考虑经济因素,硕硕和妈妈先后往返海南5次,已经接受了5个多月的治疗。

目前,硕硕的病情除了皮肤、眼睛、关节的纤维化是部分缓解,口腔、食管、胃肠道达到了完全缓解。“那天我用皮尺量到硕硕的膝关节已经往外伸开了足足有 5 厘米,就像小时候看他会走路时的心情。虽然目前还是无法摆脱轮椅,但有在往好的趋势发展,孩子的性格也慢慢开朗起来,这对我们全家而言,是非常大的鼓舞。”硕硕母亲激动地说道。

郭宇则表示,在治疗5周后,自己的气喘缓解了不少。从他家到最近一个地铁站,来回走一趟大概要十多分钟,他可以中途不休息,“虽然说也有一点喘,但是不影响接着走路,前后对比的话感觉上是好很多。”

游建华表示,除了硕硕和郭宇,当前已有18位患者从创新治疗方案中获益。比如有一位患者刚来就诊时,皮肤排异非常严重,几个手指不能弯曲,脚部排异更厉害,完全丧失了生活自理能力,经过3个月治疗,他如今也能自己煮饭了,并且最近他的两只手已经能够完全合拢,闲暇时还会拿手机打游戏。还有一位肺排的患者此前离不开氧气机,现在他可以自己走路、开车出门,基本上回归了正常状态。

采写:南都记者 曾文琼

实习生:梁贝黎

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