传奇生物公布多发性骨髓瘤CAR-T疗法新数据：缓解率达97

新京报讯（记者 张秀兰）正在举行的第62届美国血液学会（ASH）年会上，传奇生物公布CAR-T疗法西达基奥仑赛（cilta-cel）用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤的最新数据显示，当中位随访时间12.4个月时，97%患者获得缓解。这是国内首个被纳入突破性治疗名单的品种。

多发性骨髓瘤是一种尚无法治愈的血液肿瘤，其肿瘤细胞起源于骨髓，特征在于浆细胞的过度增殖；复发性骨髓瘤是指接受初始治疗获得缓解后又复发并且不符合难治性定义的情况；难治性多发性骨髓瘤是指患者对最近一次治疗无反应或在治疗后60天内进展。尽管存在部分多发性骨髓瘤患者到疾病晚期才会出现症状，但大多数患者会因为出现骨相关事件、低血细胞计数等症状被诊断，接受标准治疗后复发的患者预后较差，可用的治疗选择很少。

西达基奥仑赛是传奇生物公司治疗用生物制品1类新药，是一种嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法，CARTITUDE-1是一项关于靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的嵌合抗原受体T细胞疗法（治疗复发/难治性多发性骨髓瘤）的1b/2期临床研究。该研究结果显示了持续较高的总缓解率（ORR），ORR随着时间延长不断加深。中位随访时间12.4个月时，97%患者获得缓解，67%患者获得严格的完全缓解（sCR）。该疗法仍在开展多项临床研究，用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤患者及更前线患者。

2017年12月，传奇生物与杨森生物签订独家全球许可和合作协议，进行西达基奥仑赛的开发和商业化。随后，西达基奥仑赛在2019年12月获得美国突破性疗法认定，并在2个月后获得欧盟委员会的优先药物认定。今年8月，该疗法获得中国突破性疗法认定，也是首个纳入突破性治疗名单的品种。此外，美国食药监局（FDA）和欧盟委员会也先后授予西达基奥仑赛孤儿药资格。

CAR-T细胞疗法，即嵌合抗原受体T细胞免疫疗法，是一种治疗肿瘤的新型精准靶向疗法。公开资料显示，该疗法通过优化改良在临床肿瘤治疗上取得很好的效果，是一种有望治愈癌症的新型肿瘤免疫治疗方法。目前，全球仅有两款CAR-T药物获批上市，分别为诺华的Kymriah和Kite制药的Yescarta，前者用于急性淋巴细胞白血病和弥漫性大B细胞淋巴瘤的治疗，后者用于治疗淋巴瘤成人患者。2019年，Kymriah与Yescarta的销售额分别为2.78亿美元、4.56亿美元，这也意味着，全球仅有的两款CAR-T细胞疗法产品在去年已经实现超过50亿元的销售额。

校对 危卓