北五环外，位于昌平南部的未来科学城是北京国际科技创新中心“三城一区”主平台之一，中关村生命科学园（以下简称“生命科学园”）位于未来科学城西区，是未来科学城“两谷一园”的重要组成部分，也是中关村国家自主创新示范区的重要专业园区、北京自贸试验区科技创新片区的重要组团。
2023北京·昌平生命科学国际论坛正在举办，近日，新京报记者也探访了生命科学园。经过二十余年的发展，这里聚集了人才与技术，平台与服务，科学家与企业目光所聚焦的，是生命科学领域中，人类尚且束手无策的难题，和亟待突破的瓶颈。从全球首创靶点的渐冻症基因治疗药物，到领跑世界的神经组织三维成像以及透明化技术，当产业要素汇集，这里创新形式不断升级。这也意味着，未来，这片园区将照拂更多生命的需求，也将为更多患者带来希望。
中关村生命科学园位于未来科学城西区。未来科学城管委会供图
平台 服务疑难重症患者和创新药企业
11月中旬，在昌平生命科学园内，今年7月落成的北京高博医院还在试运营阶段。医院建筑面积约10万平方米，按照规划，医院将侧重于疑难重症诊疗、临床研究、生物医药及器械的产业转化，未来这里将成为北京市临床研究的公共服务平台。
北京高博医院临床研究中心运营总监刘艳军告诉记者，高博医院是以实体肿瘤、淋巴瘤与脑科学为专科特色的国际研究型医院。在医院规划的500张床位中，有100张将用于早期临床研究病床。“对于一些疑难重症患者，在四处求医束手无策的情况下，可能会寄希望于新药，而高博医院临床研究，就会给予患者多一线生的希望。”刘艳军表示。
他提到，这一线希望，是基于医院聚集了一批高水平的临床研究专家和一支完整的临床研究支撑团队，以高质量的临床诊疗能力为基础，国内知名PI 专职研究支撑团队为核心。坐落在生命科学园的高博医院，一方面服务于患者，另一方面这里的平台和专家团队可以为周边药企提供服务，赋能创新药早日上市。
孵化 推动生物医药企业创新加速
除了高博医院，在整个生命科学园，专门服务于医药企业的平台还有很多。其中，在生命科学园创新大厦，于2021年底投入运营的北京飞镖国际创新平台，是对标国际顶级生物医药研发中心标准的高端创新项目加速平台。
在过去几年，创新平台将对标国际顶级生物医药研发实验室标准，设计和建设共享实验室、独立实验室、细胞培育等中试平台，集成了研发、办公、会议、商务服务等功能，生命科学园中的许多生物医药企业从这里被孵化。
11月中旬，北京飞镖国际创新平台创始人兼CEO朱鹏程博士在接受记者采访时表示，平台正在从“共享空间”模式，向“ 共享科技”模式转变，“到目前，我们已经有了自己的研发人员，技术员，以及非常多的合作伙伴，大家共同组建了一个研发团队，目标就是帮助生物公司的构想和设计更好更快地落地。”
但这并不意味着在飞镖国际从推动科学家成果落地的服务者，转变为项目的参与者，“我们更多的还是为科学家提供各种服务，我们还是‘搭台子’的人，只不过从空间、仪器设备的提供方开始，到现在可以为企业提供更深度的研发服务。”
朱鹏程介绍，北京飞镖国际创新平台一、二期聚焦药物开发、基因编辑、疫苗研发、新型治疗技术、肿瘤早筛、脑科学、AI药物设计、数字医疗等领域研发创新。针对生物医药前沿领域，平台还搭建了大分子药物活性分析平台、基因治疗及合成生物学研发平台等公共技术服务平台，提供一站式创新合作解决方案，推动生物医药创新加速。
“从今年开始，我们已经开始浮现成批量孵化案例。其中有一部分，是我们与科学家一起合作实现的。也就是说，我们在项目落地的过程中，帮助科学家将他们的想法，设计成为商业转化的路径，推动项目落地。”朱鹏程告诉记者，截至目前，创新平台共入驻企业12家，毕业企业2家，平台入驻率达到85%，企业融资总额达16亿元。
首创 渐冻症未来或将有药可医
谈及飞镖平台孵化的企业，总绕不开“神济昌华”。现今已经在生命科学园拥有1200平方米独立研发办公区的神济昌华（北京）生物科技有限公司，是入驻飞镖平台的第一家企业，也是第一个从平台毕业的企业。
公司CEO彭林介绍，神济昌华是由清华大学医学院贾怡昌教授领衔，聚焦神经系统疾病，特别是神经退行性疾病创新型药物研发的公司。“而神经退行性疾病，就包括我们所熟知的渐冻症、帕金森病、阿尔茨海默症等等。”彭林说，这些病有一个共同特征——到现在为止，还未出现特别好的有效药物。谈及原因，彭林提到领域里的“三座大山”，即没有好的治疗靶点、没有好的动物模型可以模拟疾病的发生发展、没有有效中枢药物的递送方式。
“我们很有幸，解决了前面的‘两座大山’。”公司创始人之一的贾怡昌教授，在清华大学实验室开发真正还原、模仿人类渐冻症发病机制的动物模型，并在其上发现了全球首创靶点。这意味着在未来，作为致死率极高的神经退行性疾病，渐冻症 “缺药少药”的现状将被改善。
彭林提到，2023年5月公司启动了采用全球首创靶点的渐冻症基因治疗药物的IIT（研究者发起的临床研究），这是国内首例渐冻症AAV基因治疗临床给药，并计划2024年启动临床申报。
领跑 医学成像从二维走向三维
在生命科学园，试图完成“从0到1”的突破，且走在世界前列的企业与科研机构不止一家。在汇聚世界人才的北京脑科学与类脑研究所（以下简称“北京脑所”），超500名研究人员与科学家，也在聚焦脑科学领域的科技攻关。
北京脑所高级研究员赵瑚自2016年开始做关于神经组织三维成像以及透明化技术的研究，这也是北京脑所重大原始创新成果之一。
北京脑所高级研究员赵瑚向记者介绍透明化技术。新京报记者 田杰雄 摄
在接受记者采访时，赵瑚端起一个巴掌大小的透明盒子，近乎透明如琥珀般的固状物里，包含着实验鼠完整的皮肤、肌肉、骨头，以及所有内脏器官。他介绍，这项技术目前应用于基础科学领域，展现神经元相互之间的连接，未来还有广泛的应用场景。“目前在这个技术方向上，我们是领先于世界其他实验室的，也就是说这样的样本处理技术，在全世界，也只有我们能够做到。”
透明化技术未来更大的应用前景在医学病理成像。赵瑚说，目前的病理诊断都是基于二维组织切片，这是造成漏诊误诊的一个重要因素。“在未来，病理成像与诊断必然会走向三维，以提供更完整全面的样本信息，而透明化技术会是这个转变的关键环节，这也是我们正在努力的方向。”
高地 产业化让创新迸发真正的生产力
生命科学园是北京未来科学城“两谷一园”创新布局的重要组成部分。近年来，市委市政府高度重视生命科学园发展，先后发布两轮《北京市加快医药健康协同创新行动计划》，明确提出要将生命科学园建设为具有全球领先水平的“生命谷”。
未来科学城管委会医药健康产业处处长靳浥谈到，未来3-5年间，生命科学园还将集中释放超过450万平方米的医药健康产业空间，单单是生命科学园三期，到2025年便能释放出超过100万平方米的产业空间。
释放空间，为的是聚集更多的企业、产业要素。那么聚集企业、丰富业态能够带来什么？在靳浥看来，生命科学园有着无可比拟的区位优势，吸引了如北大、清华、中科院等知名高校、顶尖科研机构成果转化。
这里是医药健康产业的高地，谈及创新是有优势的，“但如果创新只是创新，不是产业的话，那么创新就无法成为真正的生产力。如何让创新优势，转化为创新成果，是我们现阶段面临的问题。”
协同 创造更多机遇让企业少走弯路
靳浥进一步谈到，在聚集了国家战略科技力量的生命科学园，要破解这个难题，就得推动生物医药创新发展从跟随式创新向引领型创新转变，“要做原创，要做‘从0到1’的突破。”
同时，也要认识到创新突破所具有的偶然性。“所以第二点我们就要推动分散式创新到聚集式创新转变。”靳浥说，触发创新突破这种偶然性的基础，就在于各种要素的聚集，“许多机遇都是在沟通与交流中产生的，当科学家与企业发生‘碰撞’、对接需求，才会出现化学反应，催生更多新鲜事物。”靳浥谈到，在当下，生命科学园每释放新的空间，都有行业内的企业在排队入驻，“大家都希望能够‘扎堆儿’，去交流合作更多新的思路。协同创新，没有协同，就没有创新，老死不相往来是难有发展机遇的。”
此外，生命科学园还将推动自由式创新向有组织的创新转变。“科研不是漫无目的的，在这片高地上，我们要解决国家的重大需求，面向的是人民生命健康若干未被满足的重大需求。所以作为园区，需要有组织地把如高博医院、飞镖国际这样能够实现产业化的平台引进。”
11月18日，2023北京·昌平生命科学国际论坛开幕。昌平区供图
靳浥强调，这并不意味着生命科学园会去引导企业的项目，“科学家懂技术，企业懂市场，而如何创新，以及创新的方向，是他们和市场决定的。而我们要做的就是搭台子，组织的目的，只是为了让企业少走弯路。”
除了园区这个“硬平台”， 靳浥说在生命科学园也有许多“软平台”，就比如正在进行的2023北京·昌平生命科学国际论坛，就是为了给企业、科学家提供坐下来交流的空间和机会，打破企业院墙的壁垒，避免错失那些因为信息不对称、缺少沟通和交流影响的机遇。“我们所能做的，就是搭平台、建机制、促融合。”
“也只有这样一步步的，才能把科学技术变成实实在在的产品，变成能服务于临床的创新药和创新医疗器械，去满足更多人的需要。”靳浥说。
新京报记者 田杰雄
编辑 唐峥 校对 赵琳
