人类乳头瘤病毒（HPV）感染是几乎所有宫颈癌病例的原因。该病毒将两个称为E6和E7的特定基因整合到人类基因组中，然后继续驱动和维持这种癌症。这使得这些致癌基因成为CRISPR的理想靶点-它们不仅为肿瘤提供了弱点，而且因为它们仅出现在癌细胞中，破坏它们对健康细胞没有任何影响。
因此，研究小组设计了一种靶向这些癌基因的方法。在大多数CRISPR实验中，该工具寻找特定的DNA片段（例如引起癌症的片段），然后将其剪除并用良性替代。在这种情况下，研究小组反而添加了使基因混乱的额外信息。
这项研究的首席研究员Nigel McMillan表示：“纳米粒子在癌细胞中搜索致癌基因，并通过引入一些额外的DNA来对其进行‘编辑’，从而导致该基因被误读并停止生产。这就像在单词中添加一些额外的字母，因此拼写检查器无法识别它为‘anyTTmore'。因为癌症必须具有该基因才能产生，所以一旦编辑，癌症就会消失。”
为了证明这种疗法的有效性，研究小组在带有人类宫颈癌细胞的活小鼠中对其进行了测试。他们将CRISPR机制封装到“隐形”纳米颗粒中，然后将混合物注入小鼠中。结果是非常令人印象深刻的：处理过的小鼠中的肿瘤完全消失了，这些动物的存活率达到了100％。研究小组还报告说，小鼠没有显示出任何副作用，例如炎症。
话虽如此，研究人员确实警告说，可能还有其他尚未发现的基因变化–毕竟，此前的研究发现了脱靶突变的证据。尽管安全仍然是争论的话题，但仍然值得关注。该团队希望在接下来的五年中为人类试验做好治疗准备。它也可能适用于其他类型的癌症。
McMillan说道：“这是使用该技术治疗任何癌症的第一种方法。一旦我们知道正确的基因，就可以治疗其他癌症。”该研究结果发表在《Molecular Therapy》杂志上。
